目前，全球有近100家初創企業已在探索用于研發新藥的人工智能方法。“人工智能在材料合成的自動建模、高速匹配和假設檢驗等環節可以發揮重要作用，其性能比人類高出多個數量級。”新一代人工智能產業技術創新戰略聯盟秘書長、北京大學計算科學技術系主任黃鐵軍說，一旦材料和藥物的模型庫比較完備，人工智能就會極大加速新型材料和藥物的研發進程。

助力化合物合成 簡單直接有效

無論是設計新型太陽能材料、抗癌藥物還是用于農作物的抗病毒化合物，有兩個難題待解：找到所需的正確化學結構，并確定哪些化學反應能讓正確的原子與所需的分子連接。如果使用傳統方法，上述問題的答案往往來自于復雜的猜測和意外的發現。

常規的新藥研發模式是，隨著一個潛在的藥靶被發現，新藥研發工作者通常利用高通量篩選的方式來發現苗頭化合物。對數以百萬計的化合物進行篩選，過程十分緩慢且產生的有效結果較少，并且要經歷許多次失敗、痛苦的嘗試。

顯然，人類做這樣的工作力不從心。“人工智能的助力，正在提高設計和合成化學分子的效率。”北京大學前沿交叉學科研究院特聘研究員裴劍鋒說，機器學習算法通過分析已知的所有實驗，設計新分子的合成步驟，可極大提高分子合成的成功率。

值得注意的是，有機合成的概念在19世紀就已產生，但人類在近100年后才真正開始對合成路徑設計的模式進行探究總結。

“20世紀中期，化學家開始用計算機進行化合物合成路徑輔助預測。近年來，人工智能算法被廣泛地應用到合成設計領域。”裴劍鋒告訴科技日報記者，化學家們也在創造和發展一種叫做自動合成機器人的設備，用于自動合成特定的目標化合物或者多個不同類型的化合物分子。機器學習和人工智能算法的引入，讓合成機器人得以更加自動高效的工作，并能發現新的化學反應。

今年4月，一則“化學界‘Alphago’問世”的消息讓人印象深刻，科學家們在《Nature》上發文證明，AI能以前所未有的速率進行逆向合成反應。上海大學教授馬克·沃勒等人使用類似Alphago算法的三種神經網絡+蒙特卡洛樹搜索的方法，實現了逆合成分析和路徑預測。該方法在雙盲測試中表現優異，有機化學領域的專家們認為AI的合成預測結果并不遜于人類專家。評論稱，這將加速合成人類所需的化合物。

提速藥物研發 更快更經濟

最近，大名鼎鼎的英國Benevolent AI公司籌集了1.15億美元，準備將其人工智能技術應用于運動神經元疾病、帕金森病和其他難治疾病的藥物研發。

業界專家表示，人工智能可應用在藥物開發的不同環節，包括虛擬篩選苗頭化合物、新藥合成路線設計、藥物有效性及安全性預測、藥物分子設計等。通過有效運用人工智能技術，基于已有的化學、生物學數據和知識建立有效的數據模型，來預測藥品研發過程中的安全性、有效性、副作用等，從而有望實現減少人力、時間、物力等投入，降低藥品研發成本。

人工智能技術在藥物研發中已然嶄露頭角，顯示出光明前景。比如，Benevolent AI公司使用人工智能助力新藥開發，自2013年以來，Benevolent AI共開發出24個候選藥物，且已有藥物進入臨床二期試驗階段。

“北京大學化學與分子工程學院/前沿交叉學科研究院分子設計實驗室已初步完成1個人工智能化合物酶促合成路徑輔助分析系統，用于節省合成生物學家大量的人工設計工作。”在裴劍鋒看來，藥物設計已成為創新藥物研發的核心技術之一。目前，各發達國家都有一批著名科學家領導的研究組從事藥物設計方法和應用研究，各大跨國制藥企業的研發中心都設有與化學合成和生物測試部門并列的藥物設計部門，其中，不乏通過計算機輔助藥物設計而成功上市的藥物。

而裴劍鋒所在的北京大學分子設計實驗室，在國際上較早、國內率先開展人工智能藥物設計的研究，所發展的藥物設計方法在國際上有較大影響，相關軟件在國內外擁有上萬用戶，包括輝瑞、諾華、默克和強生等國際大型醫藥公司等商業用戶。

市場表現可期 時間將給出答案

業界評價，人工智能技術的加持，讓新藥研發開始提速換擋。能否解決新藥研發投入越來越大、時間越來越長的痛點，人工智能的介入才只是開始。

據《Nature》報道，新藥研發的平均成本約為26億美元，大約耗費10年時間。它包括了漫長的小分子化合物研發階段、三期臨床試驗、以及注冊審批的過程。然而，能夠通過這重重考驗并成功上市的藥物，僅有不到1/10。

“藥物信息研究中常面臨大量的非結構數據、數據集數據較少、負樣本數據不足、數據不平衡等問題，人工智能技術也有助于解決這類藥物設計中的難題。”在裴劍鋒看來，人工智能技術不僅有望破解藥物信息雜亂和難以利用的問題，實現針對特定疾病、靶標和化合物分子自動進行藥物研發評估和自動新藥發現的系統。同時，還能顯著提高藥物研發流程中各種計算預測模型的準確性，促進新型藥物設計技術的產生，使得基于文獻信息數據的新藥研發等新方向變得真正可行。

“可以預計，人工智能技術對傳統技術的改進以及由其引發產生的新型藥物研發技術，將極大縮短新藥研發周期、降低研發成本，顯著提高藥物研發的成功率。”裴劍鋒坦言，新藥研發是個長周期的過程(10年—15年)，人工智能藥物研發技術還處于起始和發展期，其影響還需要用一段時間的積累來證明。

與藥物設計類似的是，材料設計中的典型應用如新能源、電池和高性能合金材料等，也將會通過新一代分子模擬的方法被大力推動。裴劍鋒說，基于機器學習和大數據的材料設計所面臨的挑戰是，實現高效精準的高通量計算，這勢必需要在分子模擬層面有質的突破。

對此，黃鐵軍表示認同，“人工智能提高了合成的效率，基礎有賴于高精度的材料和藥物模型，這方面需要長期的試驗積累。”