俄編輯人類基因用于治療遺傳病

俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。

斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到證明后予以應用。在未來三到四年內，我們就可以獲得首批安全成果。經過數十年對這種干預結果的長期觀察后，將獲得最完整的數據。”

她指出，該技術將用于治療最常見的遺傳疾病，如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液，通過血液進入需要糾正突變的器官中”。