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湖北日報訊（記者劉潔）近日，國家藥品監督管理局正式批準了武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND（新藥臨床研究審核）申請。據介紹，這是帕金森治療領域中，全球首個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產品。
帕金森病是目前世界公認的第二大神經系統疾病，是繼腫瘤、心血管疾病之后，中老年人群的第三大“殺手”。目前，帕金森病無法治愈、不可逆轉。數據顯示，中國65歲以上的老年人帕金森病患病率為1.7%。據此推算，中國的帕金森病人數量接近370萬，并呈現年輕化的趨勢。
目前，臨床上以左旋多巴為代表的化藥治療方案，以DBS為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無法解決患者腦部功能神經元的缺失問題。
不同于一般的藥物或手術治療，NouvNeu001聚焦臨床需求導向，利用化合物實現精細細胞功能改造，從而真正滿足臨床需求。通過化合物調節實現高純度神經元亞型分化，與體內原有神經元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。
從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給藥四周后，行為學功能得到了極大恢復，且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。
這樣突破性的技術優勢來自團隊開創性的研發思路。據介紹，自創立之初，睿健醫藥科學團隊就整合了發育生物學、化學、組學分析及互作網絡拓撲結構計算等交叉學科，并夯實了“AI+化學誘導”平臺。公司通過挖掘精準的“化學小分子開關”，在每個細胞中啟動標準調控流程，實現了細胞的多重功能的精細改造，并且一次性解決了細胞治療藥物工業生產中高效、安全性及成本在內的多個難點。
為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫藥建設了大規模工業化生產基地，實現了藥物生產供應鏈的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產廠房，1萬平方米以上的工業化生產和研發基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
